近年來，全社會(huì)對(duì)罕見病的關(guān)注度逐步提升。
今年兩會(huì)期間，全國人大代表、武漢大學(xué)全球健康研究中心主任毛宗福教授，全國政協(xié)委員、北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生政策與管理系主任吳明都提出了與罕見病用藥保障機(jī)制有關(guān)的建議。
近期，吳明在接受澎湃新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)表示，重視科學(xué)評(píng)估罕見病用藥對(duì)醫(yī)?；鸬挠绊?，探索建立適宜罕見病藥物的醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制，同時(shí)關(guān)注量價(jià)平衡，保證醫(yī)藥在罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新動(dòng)力。毛宗福則提出，除了醫(yī)保基金覆蓋，還應(yīng)加強(qiáng)城市定制性商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)(普惠險(xiǎn))與基本保險(xiǎn)銜接，強(qiáng)化政府引導(dǎo)作用，完善宏觀政策規(guī)范市場(chǎng)行為，強(qiáng)化普惠險(xiǎn)新業(yè)態(tài)的科技支撐，促進(jìn)罕見病藥物醫(yī)療保障可及性。
醫(yī)保納入罕見病藥要看總量
罕見病，又稱孤兒病，是指發(fā)病率極低、患病總?cè)丝跀?shù)極少的疾病，具有種類多、遺傳為主、診斷難、病情重、可治性低、治療費(fèi)用昂貴等特點(diǎn)。據(jù)美國國家罕見病組織統(tǒng)計(jì)，在目前已發(fā)現(xiàn)的約7000多種罕見病中，僅有10%的罕見病有相應(yīng)的治療方法，且只有1%的罕見病有針對(duì)病因的有效治療藥物。
從藥企角度來說，罕用藥物在研發(fā)過程中比普通藥物的研發(fā)成本更加高昂、投資回報(bào)率更低且風(fēng)險(xiǎn)更高。不過，當(dāng)前越來越多的藥企在加碼罕見病領(lǐng)域，相繼推出藥物上市。
另一個(gè)問題隨之而來，罕見病藥物往往價(jià)格昂貴，被稱為“天價(jià)藥”，這讓很多患者對(duì)藥物可望而不可及。
中國有2000多萬罕見病患者，如何解決罕見病患者用藥可及性問題，國家醫(yī)保層面早有動(dòng)作。以2022年1月1日?qǐng)?zhí)行的新版《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》為例，共有7種罕見病藥物納入其中，包括脊髓性肌萎縮癥用藥諾西那生鈉注射液，此前該藥年治療費(fèi)用超過100萬元。據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會(huì)2021年10月公布的數(shù)據(jù)，國內(nèi)上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。
吳明在接受包括澎湃新聞?dòng)浾咴趦?nèi)的采訪時(shí)表示，推動(dòng)罕見病藥物納入醫(yī)保，除了藥品本身的臨床價(jià)值和價(jià)格外，主要取決于醫(yī)?；鸬目臻g。過去，醫(yī)保基金在很多地方超支，很難再納入罕見病藥物，但目前通過藥品耗材集采、醫(yī)保支付方式改革等綜合手段，騰出了一部分醫(yī)?？臻g、提高了醫(yī)保資金的使用效率，加上我國醫(yī)?；I資水平不斷增加，罕見病納入醫(yī)保的前景是比較好的。
值得一提的是，吳明在提案中特別強(qiáng)調(diào)罕見病進(jìn)醫(yī)保“要看總量，而不是看單價(jià)”。吳明解釋道，罕見病藥貴，納入醫(yī)保很容易導(dǎo)致醫(yī)保支出大幅增加，甚至超支，這是一個(gè)認(rèn)識(shí)上的誤區(qū)。如對(duì)于戈謝氏病療效很好的伊米苷酶，年人均藥費(fèi)163萬元，現(xiàn)有登記患者數(shù)400多人，一年總費(fèi)用6.88億，即使納入醫(yī)保后用藥人數(shù)會(huì)增加，但因?yàn)槭呛币姴?，患者人?shù)不會(huì)多，加起來總費(fèi)用并不大，所以對(duì)醫(yī)保資金空間的影響并不大。
通過醫(yī)保談判，不少罕見病企業(yè)主動(dòng)降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保目錄，這是否會(huì)影響藥企在罕見病領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng)新力度？吳明認(rèn)為，對(duì)于企業(yè)來說，不只罕見病藥，不少創(chuàng)新藥都面臨著價(jià)高量少、價(jià)低量大的現(xiàn)實(shí)問題。雖然納入醫(yī)保銷量顯著增加了，但醫(yī)保談判帶來價(jià)格大幅降低，當(dāng)企業(yè)投資的回報(bào)率降低甚至可能就沒有回報(bào)的時(shí)候，確實(shí)可能會(huì)影響到創(chuàng)新的。
“在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)和談判的時(shí)候，要盡可能考慮價(jià)和量的關(guān)系及對(duì)利潤的影響。到底降到多少能有回報(bào)，現(xiàn)在還沒有這個(gè)數(shù)，希望將來能找到這樣的平衡點(diǎn)?！眳敲飨蚺炫刃侣?dòng)浾弑硎?，納不納入到醫(yī)保，首先還是看療效，如果孤兒藥療效非常好，在做藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)可以考慮給企業(yè)留出一定利潤空間，讓企業(yè)得到一定的研發(fā)回報(bào)，而不只是考慮價(jià)格、甚至追求低價(jià)，否則長此以往會(huì)降低資本市場(chǎng)的信心，影響到企業(yè)研發(fā)的積極性。
加強(qiáng)基本醫(yī)保與創(chuàng)新支付的緊密銜接
除了納入國家醫(yī)保目錄，普惠險(xiǎn)等創(chuàng)新支付手段也被視為解決罕見病藥物可及性的重要抓手。毛宗福今年的提案是關(guān)于城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)與基本醫(yī)保銜接可持續(xù)發(fā)展的建議。
毛宗福分析，罕見病本身種類多，人數(shù)少，可用的藥也比較少，放在當(dāng)前經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、全社會(huì)以及基本醫(yī)療保障制度的整體層面考慮，如果罕見病藥物在基本醫(yī)保中占用的資金資源太多，必然會(huì)擠占更多常見、多發(fā)的基本疾病治療用藥空間，這從社會(huì)的收益情況來講未必最佳。
“哪怕進(jìn)入了醫(yī)保的罕見病藥，在不同的統(tǒng)籌區(qū)，有些基金比較吃緊的統(tǒng)籌區(qū)醫(yī)保支付的比例還是比較低，個(gè)人的負(fù)擔(dān)仍然比較重。”毛宗福表示，近年興起的普惠險(xiǎn)在一定程度上降低了普通民眾參保門檻，我國浙江、成都、廣東、山東、上海等多地在相關(guān)實(shí)踐中已取得初步成績。作為一項(xiàng)民生項(xiàng)目，普惠險(xiǎn)應(yīng)在明確“基本、主體和兜底”政府責(zé)任的同時(shí)，充分發(fā)揮市場(chǎng)在資源配置中的作用，通過創(chuàng)新的社商合作，讓惠普險(xiǎn)成為便利千家萬戶的“大眾醫(yī)療健康保險(xiǎn)”。
不過，毛宗福也向澎湃新聞?dòng)浾弑硎?，罕見病的問題僅靠普惠險(xiǎn)也不能完全解決。根據(jù)其調(diào)研數(shù)據(jù)，目前能夠可持續(xù)發(fā)展的普惠險(xiǎn)產(chǎn)品比例并不高，原因之一是低保費(fèi)，高保額。
“一定要有大數(shù)法則，即有更多的人交保費(fèi)才能保障普惠險(xiǎn)的運(yùn)營?！泵诟＝榻B，有些地方有很好的經(jīng)驗(yàn)和做法，比如浙江經(jīng)驗(yàn)就表明，政府引導(dǎo)可提高參保人對(duì)普惠險(xiǎn)的信心，通過公共資源、信息平臺(tái)、政策工具共享可降低普惠險(xiǎn)商業(yè)運(yùn)作成本，將資源更有效率地投入在大病、重病的共濟(jì)方面。
關(guān)鍵詞： 基本醫(yī)保
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