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中國網(wǎng)財經(jīng)8月30日訊(記者 杜丁)今日，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)依庫珠單抗(Eculizumab)注射液(商品名：舒立瑞，Soliris)通過原液新產(chǎn)地的變更申請。
作為我國已獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)的處方藥物，此次變更批準(zhǔn)標(biāo)志著依庫珠單抗作為阿斯利康中國市場首個罕見病藥物，向填補國內(nèi)該領(lǐng)域的空白邁進(jìn)關(guān)鍵一步。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，其特征是補體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，潛在的造血功能衰竭以及血栓形成傾向，從而發(fā)生器官損傷甚至死亡。PNH全球患病率約為16-20/100萬，目前推測中國的發(fā)病率在1/10萬左右。該疾病好發(fā)于青壯年，77%的PNH患者在20-40歲發(fā)病。
非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)是由于機體補體系統(tǒng)過度反應(yīng)攻擊健康細(xì)胞，從而引發(fā)的補體介導(dǎo)的血栓性微血管病(CM-TMA)?；加羞@種極為罕見疾病的患者會在全身的小血管中形成血栓，導(dǎo)致腎臟和其他重要器官突然出現(xiàn)危及生命的損傷。
作為全球首個獲批的C5補體抑制劑，依庫珠單抗通過選擇性抑制末端補體C5蛋白質(zhì)的激活來發(fā)揮作用。目前，依庫珠單抗在全球多個國家和地區(qū)獲批多個適應(yīng)癥。一項為期26周的隨機、雙盲、安慰劑對照的TRIUMPH試驗，評估了依庫珠單抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究結(jié)果表明，與安慰劑組患者相比，接受依庫珠單抗治療的患者溶血顯著改善，輸血需求減少。此外，兩項關(guān)鍵研究C08-002及C08-003也證實了依庫珠單抗在aHUS治療中的安全性和有效性。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員吳德沛教授表示，近年來，PNH在診治方面取得了新進(jìn)展，依庫珠單抗為控制溶血及實現(xiàn)患者長期生存提供了新的選擇?！笆制诖袊鳳NH協(xié)作網(wǎng)的建設(shè)成立，這對于提升該疾病在我國的標(biāo)準(zhǔn)化治療意義重大?！?/p>
“aHUS患者持續(xù)存在系統(tǒng)性、危及生命和突發(fā)性并發(fā)癥的風(fēng)險?！北本┐髮W(xué)腎臟病研究所所長、中華醫(yī)學(xué)會腎臟病學(xué)分會副主任委員趙明輝教授表示，作為中國唯一獲批治療aHUS的C5補體抑制劑，非常期待依庫珠單抗的上市，幫助患者改善癥狀，提高生活質(zhì)量。
阿斯利康全球執(zhí)行副總裁，國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊表示，為了驅(qū)動全球罕見病醫(yī)學(xué)發(fā)展，阿斯利康整合了瑞頌制藥在罕見病領(lǐng)域的優(yōu)勢資源，正全力加速將全球罕見病創(chuàng)新藥品引進(jìn)中國，并積極推動中國罕見病診療的本土化發(fā)展。
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